Ionis Pharmaceuticals - Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Förr Isis Pharmaceuticals
Typ Offentligt företag
Nasdaq :  IONS
Russell 1000 Index -komponent
Industri Bioteknik
Grundad 1989 ; 32 år sedan ( 1989 )
Grundare Stanley T. Crooke
Huvudkontor Carlsbad, Kalifornien , USA
Nyckelpersoner
 Brett P. Monia, VD
Elizabeth L. Hougen, CFO
Joseph Loscalzo, styrelseordförande
Produkter nusinersen , inotersen , volanesorsen , plazomicin , mipomersen
Inkomst Öka 1.122 miljarder dollar (2019)
Öka $ 294 miljoner (2019)
Totala tillgångar Öka 3,233 miljarder dollar (2019)
Totalt kapital Öka 1,684 miljarder dollar (2019)
Antal anställda
 817 (2020)
Hemsida www .ionispharma .com
Fotnoter / referenser

Ionis Pharmaceuticals är ett bioteknikföretag baserat i Carlsbad, Kalifornien som specialiserat sig på att upptäcka och utveckla RNA -inriktad terapi. Företaget har 3 kommersiellt godkända läkemedel: Spinraza ( Nusinersen ), Tegsedi ( Inotersen ) och Waylivra ( Volanesorsen ) och har 4 läkemedel i avgörande studier: tominersen för Huntingtons sjukdom , tofersen för SOD1- ALS , AKCEA-APO (a) -LRx för hjärt-kärlsjukdom och AKCEA-TTR-LRx för alla former av TTR- amyloidos .

Företaget fick namnet Isis Pharmaceuticals fram till december 2015.

Historia

Företaget grundades 1989 som Isis Pharmaceuticals av Stanley T. Crooke, en tidigare forskningschef för GlaxoSmithKline , med målet att kommersialisera antisense -terapi .

År 1992, för en genitala vårtor läkemedelskandidat, fick företaget sin första godkännande av Food and Drug Administration för en Investigational New Drug ansökan 1992, markerar den första gången någon antisense-terapi har godkänts som ska testas på människor.

Under 1995 genitala vårtor missade drog i kliniska prövningar och Isis avslutade utveckling. Vid den tiden hade Gilead Sciences och Genta lämnat antisense -terapifältet och lämnade bara Isis, Hybridon och Lynx Therapeutics inom området. Gilead sålde de patent som den hade utvecklat kring antisense till Isis.

I december 2015 bytte Isis namn till Ionis, delvis driven av den negativa bilden av "Isis" som genererades av terrorgruppen, Islamiska staten Irak och Levanten , allmänt känd som ISIL eller ISIS.

År 2017 slutförde företaget företagets spin-off av sitt sällsynta lipidstörningsdotterbolag Akcea Therapeutics.

Produkter

Företagets första marknadsförda läkemedel var fomivirsen (Vitravene, som används vid behandling av cytomegalovirusretinit (CMV) hos immunsviktiga patienter, inklusive patienter med AIDS . Det upptäcktes vid NIH och licensierades och utvecklades initialt av Isis, som sedan licensierade det till Novartis .. Det godkändes av FDA för CMV i augusti 1998, det första antisensläkemedlet som godkändes. Novartis drog tillbaka godkännandet för försäljning av fomivirsen i EU 2002 och i USA 2006. Medan den ökande förekomsten av CMV hos personer med aids initialt skapade ett behov av läkemedel som behandlade detta virus, drogs läkemedlet tillbaka eftersom utvecklingen av HAART dramatiskt minskade antalet fall av CMV.

Antisense -fältet förväntade sig att godkännandet av fomivirsen markerade början på en ny ålder av antisense -läkemedelsbehandlingar, som skulle likna upptag av monoklonal antikroppsterapi , men nästa FDA -godkännande av ett antisense -läkemedel kom 2013. En del av vad som hölls upp alla företag inom fältet, var det sätt som oligomererna modifierades kemiskt för att förhindra hydrolys och minskade också affiniteten till antisensmolekylernas mål ; 2004 skiftade fältet till andra generationens modifieringar. Kliniska prövningar av antisense -läkemedel av alla företag i början av 2000 -talet plågades också av bristande effekt och immunreaktioner mot läkemedelskandidater. Isis minskade sin personalstyrka med 40% 2005 på grund av svag försäljning av fomivirsen och bristande förtroende från marknaden för antisense -teknik.

År 2007 bildade Isis och Alnylam Pharmaceuticals , som fokuserar på RNA-interferens , ett 50/50 joint venture, Regulus Therapeutics , för att tillämpa sin immateriella egendom och kunskap kring oligomerbioterapeutik på mikro-RNA- mål.

År 2008 ingick Isis och Genzyme en samarbetande läkemedelskandidat mipomersen (Kynamro), avsedd att behandla homozygot familjär hyperkolesterolemi och andra läkemedelskandidater; affären inkluderade Genzyme som köpte 150 miljoner dollar av Isis -aktier och betalade en licensavgift på 175 miljoner dollar, samt milstolpsavgifter och royalties. Mipomersen avvisades av European Medicines Agency 2012 och igen 2013; det godkändes av FDA 2013. I januari 2016 avslutade Ionis sitt avtal med Genzyme och uppgav att läkemedlet hade marknadsförts dåligt. I maj 2016 licensierade Ionis rättigheterna till läkemedlet till Kastle Therapeutics för 15 miljoner dollar i förskott med ytterligare 10 miljoner dollar i maj 2019, upp till 70 miljoner dollar i milstolpar baserat på försäljning och royalties, med Ionis som betalar 3% royalty och 3% av icke-kontant royalty som den mottar till Genzyme. Mipomersen har fortfarande inte godkänts i Europa.

I december 2016 godkändes Ionis läkemedel nusinersen (Spinraza) av FDA. Det hade upptäckts i ett samarbete mellan Adrian Krainer vid Cold Spring Harbor Laboratory och Ionis (dåvarande Isis) och prekliniskt arbete utfördes vid University of Massachusetts . Läkemedlet utvecklades ursprungligen av Ionis, som samarbetade med Biogen om utveckling från och med 2012; 2015 förvärvade Biogen en exklusiv licens för läkemedlet för en licensavgift på 75 miljoner dollar, milstolpsbetalningar upp till 150 miljoner dollar och uppdelade royalties mellan 10 och 15% därefter; Biogen betalade också för all utveckling efter att ha tagit licensen. Licensen till Biogen innehöll licenser till immateriella rättigheter som Ionis hade förvärvat från Cold Spring Harbor och University of Massachusetts.

I december 2016 hade Ionis tio kandidater för olika leversjukdomar i kliniska prövningar och ett läkemedel som det upptäckte, alicaforsen , var i en fas III -studie som drivs av ett annat företag. Det hade också en huntingtin -gensänkande antisensmolekyl för Huntingtons sjukdom också på kliniken.

Referenser

externa länkar