Patientrapporterat resultat - Patient-reported outcome

Ett patientrapporterat resultat ( PRO ) är ett hälsoresultat som direkt rapporteras av patienten som upplevt det. Det står i kontrast till ett resultat som rapporterats av någon annan, såsom en läkare - rapporterat resultat, en sjuksköterska - rapporterat resultat, och så vidare. PRO-metoder, såsom frågeformulär , används i kliniska prövningar eller andra kliniska miljöer för att bättre förstå behandlingens effektivitet eller effektivitet. Användningen av digitaliserade PRO, eller elektroniska patientrapporterade resultat (ePRO), ökar i dagens hälsoforskningsinställning.

Terminologi

PRO ska inte förväxlas med PCO eller patientcentrerade resultat . Det senare innebär att man använder ett frågeformulär som täcker frågor och problem som är specifika för en patient. Istället avser patientrapporterade resultat rapporteringssituationer där endast patienten tillhandahåller information relaterad till en specifik behandling eller ett tillstånd; den här informationen kan eller kanske inte beröra patienten.

Vidare bör PROs inte förväxlas med PREMs (patientrapporterade erfarenhetsåtgärder), som fokuserar mer på en patients övergripande erfarenhet kontra fokus på specifika behandlingsresultat. Termen PRO blir alltmer synonymt med "patientrapporterade resultatmått" (PROM).

Översikt

PRO är ett paraplybegrepp som täcker en hel rad potentiella mätningar, men det hänvisar specifikt till "självrapportering" av patienten. PRO-data kan samlas in via självadministrerade frågeformulär, som patienten själv fyller i, eller genom patientintervjuer. Den senare kommer endast att kvalificera sig som PRO, men om intervjuaren får patientens åsikter och inte använder svaren för att göra en professionell bedömning eller bedömning av hur en behandling påverkar patientens tillstånd. Således används PROs som ett sätt att samla patientperspektiv i stället för kliniska eller andra resultatperspektiv. Det patientrapporterade perspektivet kan vara en viktig tillgång för att få behandling eller läkemedelsgodkännande .

Det finns inget incitament för patienter att rapportera sina utfallsdata annat än att "betala det vidare" till samhället och hjälpa hälsoindustrin att förhindra onödigt lidande hos andra patienter.

Egenskaper

Ett väldesignat PRO-frågeformulär bör bedöma antingen en enda underliggande egenskap eller, om den adresserar flera egenskaper, bör vara ett antal skalor som var och en adresserar en enda egenskap. Dessa mätningsegenskaper kallas konstruktioner och frågeformulär som används för att samla in dem, kallade instrument , mått , skalor eller verktyg . Normalt måste PRO-verktyg genomgå omfattande validering och testning.

Ett frågeformulär som mäter en enda konstruktion beskrivs som endimensionellt . Objekt (frågor) i ett enkeldimensionellt frågeformulär kan läggas till för att ge en enda skala. Det kan dock inte antas att ett frågeformulär är ensidigt bara för att författaren avsåg att det skulle vara. Detta måste demonstreras empiriskt (till exempel genom bekräftande faktoranalys eller Rasch-analys ). Ett frågeformulär som mäter flera konstruktioner kallas flerdimensionellt. Ett flerdimensionellt frågeformulär används för att ge en profil för poäng; det vill säga varje skala görs och rapporteras separat. Det är möjligt att skapa en total poäng (en sammanfattning) från ett flerdimensionellt mått med hjälp av faktoranalys eller preferensbaserade metoder, men vissa kan se detta som att lägga till äpplen och apelsiner tillsammans.

Frågeformulär kan vara generiska (utformade för att användas i alla sjukdomspopulationer och täcka en bred aspekt av konstruktionen som mäts) eller tillståndsinriktad (utvecklad specifikt för att mäta de aspekter av resultatet som är viktiga för ett folk med ett särskilt medicinskt tillstånd).

De vanligaste PRO-frågeformulären bedömer en av följande konstruktioner:

Symtom (försämringar) och andra aspekter av välbefinnande
Funktion (funktionshinder)
Hälsostatus
Allmänna hälsouppfattningar
Livskvalitet (QoL)
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL)
Rapporter och betyg om vården.

Mått på symtom kan fokusera på en rad funktionsnedsättningar eller på en specifik försämring som depression eller smärta. Funktionsmått bedömer aktiviteter som personlig vård, aktiviteter i det dagliga livet och rörelseaktiviteter. Hälsorelaterade livskvalitetsinstrument är i allmänhet flerdimensionella frågeformulär som bedömer en kombination av aspekter av funktionsnedsättningar och / eller funktionshinder och återspeglar patientens hälsotillstånd. Däremot går QoL utöver funktionsnedsättning och funktionshinder genom att fråga om patientens förmåga att uppfylla sina behov och även om deras emotionella svar på deras begränsningar.

En ny generation korta och lättanvända verktyg för att regelbundet övervaka patientresultaten har nyligen föreslagits. Dessa verktyg är snabba, effektiva och lätta att förstå, eftersom de gör det möjligt för patienter att utvärdera sin hälsotillstånd och upplevelse på ett halvstrukturerat sätt och följaktligen aggregera ingångsdata, medan de automatiskt spårar deras fysio-emotionella känslighet. Som en del av National Institute of Health's Roadmap Initiative använder patientrapporterade informationssystem för mätning av resultat (PROMIS) moderna framsteg inom psykometri som objektresponssteori (IRT) och datoriserad adaptiv testning (CAT) för att skapa mycket tillförlitliga och validerade mätverktyg . Litteraturen föreslår ökad konsistens i rekommendationerna för att styra PROM-val för kliniska prövningar.

Validering och kvalitetsbedömning

Det är viktigt att ett PRO-instrument uppfyller vissa utvecklings-, psykometriska och skalningsstandarder om det ska ge användbar information (t.ex.). Specifikt bör åtgärder ha en god teoretisk grund och bör vara relevanta för patientgruppen som de ska användas med. De borde också vara tillförlitliga och giltiga (inklusive lyhörd för underliggande förändring) och skalans struktur (oavsett om den har en enskild eller flera domäner) borde ha testats grundligt med lämplig metod för att motivera användningen av skala eller sammanfattning. Valideringen av PRO-åtgärderna bör inte bara omfatta kortvarig utan också långsiktig framgång för att kunna återspegla insatsernas hållbarhet. Klassiska exempel på sådana verktyg och metoder noteras i vanliga onkologiska verktyg, såsom FACT- eller EORTC-verktyg.

Dessa standarder måste upprätthållas i alla målspråkpopulationer. För att säkerställa att utvecklingsstandarder är konsekventa i översatta versioner av ett PRO-instrument genomgår det översatta instrumentet en process som kallas språklig validering där den preliminära översättningen är anpassad för att återspegla kulturella och språkliga skillnader mellan olika målpopulationer.

Preferensbaserad

Företagsbaserade PRO kan användas för beräkning av ett kvalitetsjusterat livår . En preferensbaserad PRO har en algoritm kopplad till PRO-instrumentet som kan "väga" de resultat som rapporterats av patienterna enligt preferenser för hälsoutfall för en grupp individer, såsom allmänheten eller patientgrupper. Syftet med denna "vägning" är att se till att hälsoelement som är mycket viktiga får större vikt vid beräkning av summan. Till exempel kan individer betrakta problem med humör som viktigare än begränsningar i vanliga aktiviteter. Exempel på generiska preferensbaserade PRO är Health Utilities Index och EQ-5D . Villkorsinriktade preferensbaserade proffs finns också, men det finns några frågor angående deras jämförbarhet med generiska proffs när de används för beräkning av kvalitetsjusterade livsår.

Exempel

Många av de vanliga generiska PRO-verktygen bedömer hälsorelaterad livskvalitet eller patientutvärderingar av vården. Till exempel SF-36 Health Survey , SF-12 Health Survey, Profile, Nottingham Health Profile , Health Utilities Index, the Quality of Well-Being Scale, EuroQol (EQ-5D) och Consumer Assessment of Healthcare CAHPS-undersökningsinstrument ( Providers and Systems ) är PRO-instrument.

Verktygsinriktade verktyg kan fånga någon av de konstruktioner som anges ovan, beroende på syftet för vilket de designades. Exempel inkluderar frågeformuläret för astmakvalitet för vuxna (AQLQ), instrumentet för njursjukdomskvalitet, National Eye Institute Visuellt fungerande frågeformulär, epilepsi kirurgi inventering, migrän specifik livskvalitet (MSQOL) , ankyloserande spondylit livskvalitet frågeformulär (ASQoL ) och Seattle Angina frågeformulär (SAQ), för att nämna några.

PROMS i AJRR

Den amerikanska Joint Replacement Registry (AJRR) lanserade sin nivå III patientrapporterat utfall (PRO) plattform i november 2015 och bytte till en ny version skapas och värd Ortech Systems 2016. AJRR import PRO data i AJRR efterfrågan Rapportering och elektroniska Instrumentpanelsystem. Klinisk personal har tillgång till patientdata samtidigt som han har möjlighet att hantera PRO-undersökningar elektroniskt via en säker patientportal. AJRR Dashboard-systemet kan också hämta platsspecifika patientrapporter och sammanfattningsresultat för varje PRO-åtgärd som stöds i AJRR-systemet.

AJRR samarbetade med flera ortopediska organisationer för att identifiera de specifika åtgärder som AJRR bör rekommendera och som kan användas som nationella riktmärken. Även om specifika åtgärder rekommenderas, förstår AJRR att vissa institutioner kan ha en långvarig PRO-datainsamlingsprocess. Deltagande sjukhus kan lämna in och hämta dessa alternativa åtgärder, men det finns inga nationella riktmärken tillgängliga för dem.

PROM i NHS

Sedan den 1 april 2009 har alla vårdgivare som finansierats av National Health Service (NHS) i England varit skyldiga att tillhandahålla patientrapporterade resultatåtgärder (PROM) i fyra valbara kirurgiska ingrepp: höftbyte, knäbyte, åderbråckkirurgi och bråckkirurgi . Patienterna ombeds fylla i ett frågeformulär innan de genomgår det kirurgiska ingreppet. ett uppföljningsfrågeformulär skickas sedan till patienten några veckor eller månader senare. Patientdeltagande är dock inte obligatoriskt.

I december 2013 granskade ett team från London School of Hygiene and Tropical Medicine de första tre åren av NHS PROM-data som fångade svar från mer än 50 000 patienter som genomgick reparation av ljumskbråck, åderbråckoperation eller höft- eller knäbyte. De fann "ingen anledning att föreslå att vi skulle börja minska mängden operation vi gör".

I läkemedelslicenser och etikettanspråk

Patientrapporterade resultat är viktiga i ett regelverk. US Food and Drug Administration (FDA) har utfärdat formell vägledning till industrin om proffs i märkningsanspråk och Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har tagit fram ett reflektionsdokument om HRQoL. Allt fler lagstiftningsansökningar för nya läkemedel ger PRO-data för att stödja påståenden. DeMuro et al. (2013) har granskat läkemedelsgodkännanden för åren 2006–2010. De visade att av 75 läkemedel som godkänts av båda myndigheterna hade 35 (47%) äntligen ett PRO-relaterat påstående godkänt av EMA jämfört med 14 (19%) för FDA. FDA var mer benägna att godkänna påståenden om minskning av symtom, medan EMA godkände relativt fler anspråk på förbättrad funktion eller HrQoL.

PROM i multimodal smärtbehandling

Att operera framgång i multimodal smärtbehandling är en utmaning och präglas hittills av enorm heterogenitet. Det finns ansträngningar att definiera kärnuppsättningar av patientrelevanta resultatvariabler som ska mätas i kliniska prövningar i allmänhet och för multimodal smärtbehandling. Under tiden utvecklades ett kärnresultatmått baserat på PROMS med rutindata och validerat för operationell framgång inom multimodal smärtbehandling. Valideringsstudier antyder också lämplighet för att skildra långsiktig framgång i betydelsen av hållbarhet av behandlingseffekter.

PROMs i epilepsi i Rural Maharashtra, Indien

Epilepsi står för en betydande del av världens sjukdomsbörda och drabbar 1% av befolkningen efter 20 års ålder och 3% av befolkningen efter 75 års ålder. Förekomsten av epilepsi i Maharashtra uppskattas till 1 miljon människor. Epilepsy Foundation of India har tillhandahållit gratis diagnos och behandling till personer som lever med epilepsi över landsbygden Maharashtra sedan 2011. Sedan 2018 har de använt MedEngage-tjänster för att samla in proffs från tusentals patienter över hela staten. Patienter använder en kostnadsfri hjälplinje för att rapportera resultat var 2-3 månad i samband med vidhäftning, tillgänglighet av läkemedel, krampanfall, sjukvårdsrelaterad livskvalitet och några andra parametrar. Alla PROM: er analyseras för att styra allmän politik och optimera resurstilldelningen för personer som lever med epilepsi i Maharashtra.

Förhållande till andra uppgifter

Termen Patientrapporterad hälsodata infördes också 2018 för att inkludera patientrapporterad data som inte är resultat (t.ex. patientrapporterade komorbiditeter, mediciner, sjukhusvistelser).

Se även

Referenser

Bradley C. Betydelsen av att skilja hälsotillstånd från livskvalitet. Lancet . 2001; 357 (9249): 7-8.
Fung CH, Hays RD. Framtidsutsikter och utmaningar att använda patientrapporterade resultat i klinisk praxis. Livskvalitetsforskning . 2008; 17: 1297-302.
Doward LC, McKenna SP, Definiera patientrapporterade resultat. Värde i hälsa . 2004; 7 (S1): S4-S8.
Fayers P, Hays RD. (red.) Bedöma livskvalitet i kliniska prövningar: metoder och övning. Oxford: Oxford University Press, 2005.
Gallagher P, Ding L, Ham HP, Schor EL, Hays RD, Cleary PD. Utveckling av ett nytt patientbaserat mått på barnambulatorisk vård. Barnläkare . 2009; 124: 1348-1354.
Hays RD, Reeve BB. Mätning och modellering av hälsorelaterad livskvalitet. I J. Killewo, HK Heggenhougen & SR Quah (red.), Epidemiology and Demography in Public Health (s. 195–205). Elsevier, 2010.
Kennedy D, CRF-designer , Kanarieöarna, ISBN 0-9531174-7-2
McKenna SP, Doward LC, Integrering av patientrapporterade resultat. Värde i hälsa . 2004; 7 (S1): S9-S12.
Patrick DL, Bergner M. Mätning av hälsostatus på 1990-talet. Annu Rev Folkhälsa . 1990; 11: 165-83.
Tennant A, McKenna SP. Konceptualisera och definiera resultat. Br J Rheumatol 1995; 34: 899-900.
Valderas JM, Alonso J. Patient rapporterade resultatmått: ett modellbaserat klassificeringssystem för forskning och klinisk praxis. Qual Life Res . 2008; 17: 1125-35.
Wiklund I., Bedömning av patientrapporterade resultat i kliniska prövningar: exemplet på hälsorelaterad livskvalitet, Fundam Clin Pharmacol . 2004 juni; 18 (3): 351-63.
Willke RJ, Burke LB, Erickson P., Mätning av behandlingseffekt: en genomgång av patientrapporterade resultat och andra effektmått i godkända produktetiketter, Control Clin Trials . 2004 december; 25 (6): 535-52.

Languages

In other projects